Разработано потенциальное диетическое питание для лечения детских нейродегенеративных заболеваний

Ученые (UniversityofCalifornia-SD) идентифицировали генную мутацию, которая ответственна за достаточно тяжелую форму мостомозжечковой гипоплазии, которая на сегодняшний момент признана неизлечимым нейродегенеративным заболеванием, поражающим детей. Опираясь на результаты, полученные в опытах с культивированными клетками, исследователи верят, что диетическое питание может позднее оказаться способным предотвратить или даже излечить данное расстройство.

Исследование стало совместной работой ученых различных стран, под руководством Джозефа Дж. Глизона (Joseph J. Gleeson, MD, Howard Hughes Medical Institute, UC-SD Department of Neurosciences & Pediatrics).

Мостомозжечковая гипоплазия является группой редких генетически родственных нейрологических расстройств, которые, как правило, характеризуют патологическим развитием головного мозга, что приводит к нарушению движений и когнитивных функций; большая часть пациентов не доживает до взрослого периода жизни.

Доктор Глизон и его коллеги идентифицировали специфичную генную мутацию, которая и вызывает мостомозжечковую гипоплазию и которая связана с неспособностью мозговых клеток вырабатывать определенный вид энергии, необходимой для синтеза протеинов. При наличии такой неспособности нейроны умирают, однако, исследователи обнаружили, что обхождение данного блока посредством диетического питания восстановило выживаемость нейронов.

По утверждению ученых, основной целью является использование такого лечебного питания в дальнейшем для предотвращения или даже излечения нейродегенеративных заболеваний среди людей.

Основным источником энергии для клеток служат нуклеотиды, которые существуют в виде двух форм: АТФ и ГТФ, именно последняя форма необходима для протеинового синтеза. Мутации в гене AMPD2 ведет к накоплению АТФ и истощению запасов ГТФ и последующей нейродегенерации.

Ученые тестировали лечение на базе AICAR на генетических моделях заболевания и человеческих клетках, далее они планируют проведение экспериментов с участием животных моделей и клинические испытания с волонтерами.

С этим материалом так же читают: