Учеными создан новый метод редактирования ДНК стволовых клеток

Американскими молекулярными биологами разработана передовая методика «редактирования» генома, позволяющая заменять, вставлять и удалять сверхкороткие участки в ДНК человека длиной вплоть до одной «буквы»-нуклеотида. Основные принципы методики опубликованы в статье в журнале Nature Methods.

«Прорыв в изучении генома человека привел к тому, что мы узнали о существовании сотен мутаций в нашем геноме, возникновение которых приводит к развитию тяжелейших заболеваний. Однако, у нас до сих пор не было эффективной методики для изучения данных изменений. Для решения этой проблемы нам необходимо создавать инструменты для «проектирования» генома человека, чем мы, собственно, и занимались», – сообщил Брюс Конклин из университета Калифорнии в Сан-Франциско (США).

Конклин со своими коллегами научился менять произвольные участки ДНК в стволовых клетках, стремясь решить проблему поиска очень редких мутаций, шанс на возникновение которых не превышает соотношения один к десяти тысячам. Для выявления подобных неполадок в ДНК учеными был создан особый флуоресцентный белок, умеющий находить единичные случаи мутаций в ДНК человека и присоединяться к ним, «подсвечивая» тем самым клетки с «поломанной» ДНК.

Такие участки после этого обрабатываются особыми ферментами TALEN. Эти ферменты «вырезают» тот фрагмент генома, к которому прикрепился светящийся белок, и на его место вставляют исправную ДНК. Такой подход дает возможность менять даже единичные нуклеотиды в генетическом коде и использовать низкие концентрации фермента TALEN, что уменьшает шансы на ошибочное удаление других участков генома.

«Большинство самых губительных болезней человека вызываются незначительными изменениями в геноме. Мы питаем надежду, что наша методика, позволяющая смотреть на геном человека как на набор строчек кода компьютерной программы, в ближайшее время позволит нам «откатывать» такие мутации и поправлять поврежденный генетический код», – заключил Конклин.

С этим материалом так же читают: